1
Генную терапию сделали «заразной» для эффективности
Биологи надеются, что новый подход к редактированию генома сделает лечение заболеваний более эффективным. Идея заключается в том, что одна клетка, получившая редактирующий инструмент, производит его копии и передает соседям, что позволяет вносить изменения в большее количество клеток.
Эксперименты на мышах в лаборатории Дженнифер Даудны показали, что число редактированных клеток печени удалось утроить. Биоинженер Уэйн Нго объясняет, что первая клетка становится фабрикой и рассылает «посылки» другим клеткам. Первая одобренная CRISPR-терапия для серповидноклеточной анемии требует редактирования стволовых клеток вне организма, что делает ее дорогой. Проходят испытания редактирования непосредственно в организме с универсальными редакторами.
Главная проблема — доставка CRISPR-системы в достаточное количество клеток. Нго уточняет, что для лечения серповидноклеточной анемии нужно отредактировать около 20% стволовых клеток. Ученые обратились к вирусным белкам, которые помогают образовывать везикулы, способные сливаться с другими клетками. Соединив эти белки с Cas9, они проверили идею: введенная ДНК попала в 4% клеток, но отредактированными оказались 12%.
Метод инъекции использовался только для доказательства концепции. Исследователи отмечают, что трехкратное усиление — отличная отправная точка для улучшения методов доставки. Это позволит использовать более низкие дозы и повысит безопасность терапии. Команда Нго, вероятно, первая, кто показал работу везикул при редактировании генома в животном. Однако необходимы дополнительные исследования для подтверждения выводов.
🔬 Telegram / 💜 МAX / все наши каналы