1
Прорыв в медицине: впервые скорректировали ДНК младенца с тяжелым генетическим заболеванием.
Маленькому К. Дж. Малдуну из Пенсильвании почти десять месяцев, и сейчас он проходит генное лечение для исправления мутации, нарушающей способность его организма к усвоению белка.
Малыш получил три дозы экспериментального препарата и чувствует себя хорошо. Но говорить о выздоровлении пока рано, подчеркнула одна из его лечащих врачей, педиатр Ребекка Аренс-Никлас из Детской больницы Филадельфии:
«Это только первые шаги. Мы понимаем, что предстоит еще многому научиться на его примере».
Международная команда специалистов из академических и промышленных кругов при финансовой поддержке государственных и контролирующих органов США разработала уникальное лекарство для маленького пациента всего за шесть месяцев. Больше оно никому не подходит, предупредили врачи.
Этот амбициозный подход, безусловно, впечатляет. Исследователи надеются, что он вдохновит на применение редактирования генов CRISPR для лечения сверхредких генетических заболеваний.
🧬 @naukatv_ru