1
В России испытывают первый генный препарат от гемофилии
Новый метод лечения болезни может изменить жизнь пациентов, вынужденных постоянно делать внутривенные инъекции.
Гемофилия — наследственное заболевание, причиной которого становятся мутации генов, кодирующих факторы свертывания крови. Из-за дефицита белков процесс свертывания крови нарушается, появляются кровотечения.
Лекарство создано на платформе вирусных векторов. Аденоассоциированный вирус 5-го серотипа доставляет в организм пациента копию гена, кодирующего IX фактор свертывания крови.
Для эффективного действия препарата достаточно лишь одной инъекции — после нее большинству из пациентов больше не пришлось проводить заместительную терапию.
💊 @naukatv_ru