1
Ген, который может быть связан с аутизмом, впервые удалось отредактировать
Китайские ученые впервые смогли отредактировать ген MEF2C у живого существа — подопытных мышей. После эксперимента работа мозга у них приблизилась к типичной, а вызванные сбоем поведенческие отклонения были обращены вспять.
Исследователи из Шанхая разработали систему AeCBE для редактирования генома. Для эксперимента была специально выведена популяция подопытных зверьков с таким же генетическим сбоем, какой фиксируется у людей с РАС (расстройство аутистического спектра). AeCBE подразумевает инъекцию препарата прямо в мозг мыши. Поэтому пришлось также разработать способ взаимодействия с гематоэнцефалическим барьером — группой клеток, регулирующих поступление чужеродных молекул в мозг.
Изучив клетки мозга мышей после инъекции, исследователи обнаружили, что препарат позволил «выполнить ремонт» по всему мозгу с точностью около 20%. Этого оказалось достаточно, чтобы повысить уровень белка MEF2C.
В результате лечения у мышей сократились эпизоды нетипичного поведения, которые традиционно связывают с аутизмом. По данным китайских ученых, это первое эффективное лечение мышей с мутациями, связанными с РАС. Они считают, что новый метод лечения может оказаться эффективен не только для пациентов с РАС, но и для пациентов с другими генетическими нарушениями нервного развития.
🧬@naukatv_ru