1
Великобритания первой одобрила лечение людей с помощью CRISPR — редактирования генов
Подход будет лечить два наследственных заболевания крови: серповидно-клеточную анемию, от которой страдают в основном люди африканского происхождения, и бета-талассемию.
При серповидно-клеточной анемии дефект переносящего кислород белка гемоглобина приводит к тому, что клетки приобретают серповидную форму, которая закупоривает кровеносные сосуды. Человек чувствует боль, увеличивается риск инсультов и повреждения органов.
Новое лечение от компаний Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics должно заменить эти неисправные белки рабочими версиями, подредактировав ген, отвечающий за производство гемоглобина. В клинических испытаниях у 28 из 29 человек, получивших лечение, начала вырабатываться нужная форма гемоглобина и эти люди больше не испытывали приступов сильной боли.
💊 @naukatv_ru